FDA批准治疗艾滋病病毒的人体试验

亚洲网马里兰州罗克维尔8月11日电总部位于马里兰州罗克维尔的基因和细胞治疗公司American Gene Technologies 8月11日宣布，该公司已获得美国食品和药物管理局(U.S.Food and Drug Administration)的批准，将开始其首个人体临床试验，进行一种独特的细胞改变疗法，该公司相信，这种疗法将使艾滋病毒呈阳性的人的免疫系统能够永久消除体内的艾滋病毒。

“AGT开发了一种新的疗法来修复HIV对免疫系统造成的损害，并允许自然反应来控制病毒，”该公司在宣布其临床试验获得批准的一份声明中说。“从它的研究来看，AGT相信治愈是可以实现的，现在正在迈出重要的一步，在人体上进行试验。”

声明说，AGT正在巴尔的摩-哥伦比亚特区地区进行1期临床试验。它说，华盛顿特区东北部的华盛顿卫生研究所、乔治敦大学和巴尔的摩的马里兰大学人类病毒学研究所将是试验的三个地点。

根据声明，一期试验将调查该公司称为AGT 103-T的一种产品的安全性和有效性，该产品是“一种由人自己的细胞制成的转基因细胞产品”。它说，该产品和治疗应该致力于将艾滋病毒感染细胞从人体内移除，并“减少或消除终身抗逆转录病毒治疗的需要”。

在8月12日举行的在线虚拟新闻发布会上，AGT首席执行官杰夫·加尔文(Jeff Galvin)解释说，临床试验涉及一个多步骤的过程，从艾滋病毒呈阳性的人身上提取血液，通过抗逆转录病毒药物将其控制住，并立即对血液进行白细胞分离，这一过程分离了一种被称为T细胞的白细胞。

Galvin说，通过这个过程提取的T细胞样本将被送到实验室，在那里它们将在AGT开发的过程中进行基因改造。他说，AGT相信，转基因的T细胞将使它们对艾滋病毒感染具有抵抗力，并使它们能够做艾滋病病毒在40年加上艾滋病病毒流行期间阻止人类T细胞做的事情-中和病毒，防止它伤害人体。

Galvin说，一旦基因改变过程完成，最初的等待期被用来允许改变的细胞在实验室中繁殖，这些细胞将被“重新注入”到参与试验的人的体内，并从他那里获得原始的T细胞收集。

AGT在早些时候的声明中表示，参与临床试验的个人最初将继续服用定期开出的抗逆转录病毒药物，同时对他们的血液进行测试，继续确定新注入的T细胞是否正在杀死或中和HIV，到了不再需要抗HIV药物的程度。

AGT首席科学官兼该公司开发转基因抗HIV T细胞的首席研究员C.David Pauza在新闻发布会上表示，根据FDA的协议，在对第二个参与临床试验的人实施该程序之前，必须证明该过程是安全的，并且不会对第一个接受该程序的人产生重大副作用。

Pauza说，他、Galvin和AGT团队认为FDA批准临床试验是多年研究和实验室测试带来的重要发展。

他在一份声明中说：“这是一个重大消息，我们已经获得FDA的批准，可以启动第一阶段，并进行我们的第一次人体试验。”他说：“我们对达到这一里程碑感到无比兴奋。这让我们离用基因药物改变生命的目标更近了一步，“他说。

Pauza说：“根据我们成功的商业规模的产品生产运行和在我们实验室观察到的产品特征，这种疗法有很高的有效潜力。”

Galvin在新闻发布会上说，从HIV感染者身上提取细胞，对细胞进行基因改造，然后将抗HIV的T细胞重新注入人体内的整个过程目前的成本约为20万美元。但他表示，他乐观地认为，随着未来几年使用更频繁，手术成本将大幅下降。他说，在其他方面，T细胞的提取和基因交替过程可以通过机器在自动化过程中完成，这样可以降低成本。

FDA发言人莫妮克·理查兹(Monique Richards)告诉华盛顿刀锋报(Washington Blade)，法律和法规禁止FDA评论或承认存在被称为IND的“调查性新药”申请，或者是否正在进行临床试验。

理查兹在周五的一封电子邮件中说：“FDA支持这些产品的安全临床开发，我们致力于继续与业界以及医学界和科学界合作，提供必要的信息和指导，以帮助促进这些有希望的疗法的进步。”