使用“个性化”干细胞研究痴呆症的新扭曲

涉及阿尔茨海默氏症的与科学，科学就在失去的方面。

阿尔茨海默尔以最神圣的方式残忍。这种疾病在一些老化的脑中爬起来，逐渐消失在他们的思考和理性的能力，贬低他们对记忆和现实的掌握。随着世界的人口老年，阿尔茨海默师正在以令人震惊的速度抚养丑陋的头。尽管有数十年的研究，但我们没有治疗 - 更不用说治愈。

太多的越来越多？国家卫生研究院（NIH）同意。在生物学中最雄心勃勃的项目之一中，NIH正在康复阿尔茨海默氏症和干细胞研究人员，将在最大的基因组编辑项目中聚集在一起。

这个想法很简单：几十年的研究发现了某些基因似乎增加了阿尔茨海默氏症和其他痴呆的机会。数字范围超过数百。弄清楚每次连接或影响什么 - 如果在各个实验室都需要多年的研究。如果科学家团结起来，点击分享共享资源，并集体解决为什么阿尔茨海默氏症在第一个地方发生？

该倡议的秘密武器是诱导多能干细胞或IPSC的诱发。与大多数干细胞类似，如果您愿意，它们有能力转化为蜂窝精灵。从常规成人细胞（如皮肤细胞）重生IPSC。然而，当转化为脑细胞时，他们携带捐赠者的原始基因，这意味着他们涉及原始人的遗传遗产 - 例如，他或她首先发展阿尔茨海默氏症的机会。如果我们将阿尔茨海默氏症相关的基因介绍到这些重生干细胞中，并观察它们的表现如何？

通过研究这些IPSCS，我们可能能够遵循导致阿尔茨海默氏症和其他痴呆症的遗传原因的线索 - 为基因疗法铺平道路，以在芽中扼杀它们。

IPSC神经变性疾病倡议（INDI）设定为此。该项目旨在“刺激，加速和支持研究，导致这些疾病的改善治疗和预防的发展，”NIH说。所有结果的数据集都将在线公开共享，供任何人进行挖掘和解释。

用简单的语言？让我们将所有新的Biotech超级巨星扔掉 - 用Frisprep的Forefront-进入Alzheimer的一致努力，最终获得鞋面。这是一个“复仇者，汇集”时刻，迈向我们最艰难的敌人 - 一个寻求从内部摧毁我们自己的思想的敌人。

阿尔茨海默病在20世纪初首次认可。从那以后，科学家们努力找到让大脑浪费的原因。

今天最突出的想法是淀粉样蛋白假设。想象一下一个闹鬼的房子里面有一个恐怖的电影，鬼魂逐渐加剧了他们困扰。那是淀粉样蛋白恐怖 - 一种逐渐但默默地在神经元的蛋白质，“房子”的蛋白质，最终将其剥离它的正常功能并导致内部的任何事情死亡。随后的研究还发现了围绕神经元“房屋”外面的其他有毒蛋白质，逐渐毒害了内部的分子租户。

几十年来，科学家认为，击败这些鬼魂的最佳方法是“驱魔主义” - 是，摆脱这些有毒蛋白质。然而在审判后试验，他们失败了。阿尔茨海默治疗的失败率 - 到目前为止，100％ - 导致了一些呼叫治疗努力成为“梦想的墓地”。

几年前，两个热门漫步到镇上。一个是Crispr，Wunderkind遗传锐利器可以剪掉方式，插入或换出基因或两个（或更多）。另一个是IPSCS，诱导多能干细胞，其通过化学浴从成年细胞“重生”。

例如，使用CRISPR，科学家可以轻松地将与Alzheimer或其保护相关的基因插入IPSC--从健康的捐赠者或具有痴呆风险高的人，并观察发生的事情。脑细胞就像一个嗡嗡的大都市区域，蛋白质和其他分子嗖嗖嗖嗖。例如，添加了一剂Pro-Alzheimer的基因，可以阻止与垃圾，领导科学家的流量来弄清楚这些基因如何适合较大的Alzheimer的图片。对于那里的电影来看，它就像添加到哥斯拉的细胞A基因，另一个用于金刚。你知道两者都可以混乱，但只能通过观看细胞中发生的事情，你可以确定。

自IPSC被发明以来，个人实验室已经尝试了这种方法，但存在问题。因为IPSCS继承了一个人的遗传“基线”，所以在不同实验室中的科学家们真正难以评估一个基因是否导致阿尔茨海默氏症，或者因为捐赠者的特定遗传妆容而只是一种侥幸。

新的Indi计划希望标准化一切。使用CRISPR，他们将增加100多个基因与Alzheimer的和相关痴呆症联系到IPSC中，从各种各样的种族不同的健康捐赠者。结果是一个巨大的基因组工程项目，导致整个克隆细胞库，携带可能导致阿尔茨海默氏症的突变。

换句话说，而不是使用阿尔茨海默氏症的人来研究细胞，让我们试图通过将它们注射可能导致这种疾病的基因给予正常的健康脑细胞阿尔茨海默氏症。如果将基因视为软件代码，则可以通过基因编辑插入可能将Alzheimer投入那些细胞的代码。执行程序，您将能够观察神经元的行为方式。

该项目有两个阶段。第一次重点侧重于批量生产细胞编辑。第二种正在彻底分析这些所得细胞：例如，它们的遗传学，它们的基因如何激活，它们携带的哪种蛋白质，那些蛋白质是如何相互作用的。

“通过工程疾病导致突变在一套良好的遗传造成的遗传造成的IPSC中，该项目旨在确保跨实验室数据的可再现性，并探讨痴呆症的自然变化的影响，”总监Bill Skarnes博士说杰克逊实验室的蜂窝工程，以及该项目的领导者。

Indi是我们最近的Biotech Boost才有可能的倡议。工程与阿尔茨海默氏症相关的数百个细胞 - 并与全球科学家分享 - 就在二十年前是一个管道梦想。

要清楚，项目不仅仅是生成个体细胞。它使用CRISPR使细胞系或细胞的整个细胞谱系与阿尔茨海默氏症的基因传递到下一代。这就是他们的力量：他们可以与世界各地的实验室分享，进一步磨练可以对这种疾病产生最大影响的基因。 Indi的第二阶段甚至更强大，因为它挖掘了这些细胞的内部工作，以产生“作弊码”-a它们的基因和蛋白质的表现方式。

该项目在一起，为构建阿尔茨海默氏症相关细胞宇宙的辛勤工作，每个都与可能对痴呆产生影响的基因。 “作者写道，”这些类型的综合分析可能导致有趣和可操作的发现，即没有人能够孤立地学习。“它提供“真正了解”阿尔茨海默氏症和相关疾病的“最佳机会”，以及“有前途的处理可能性”。