在过去十年中具有革命性的基因工程的基因编辑系统CRAP-9涉及切割DNA链,这是一种可以很难控制的过程,并且可以导致不希望的遗传变化。现在,由于Massachusetts技术研究所和加州大学,旧金山(UCSF)的研究人员,根据新闻稿,一种新的基因编辑技术称为CrisProff可以改变。
在4月9日发表于细胞中发表的纸张中描述的该技术是可逆的,不同于传统的CRISPR,并且甚至可以将引入的变化传递给未来的细胞线。这种非破坏性基因编辑蛋白作为基因的简单开关,重现广泛使用的CRAP-CAS9系统的益处而不会损坏细胞'遗传物质。
"快速前进四年[从初始拨款],而CrisProff终于以科幻方式设想,"联合高级作者卢克吉尔伯特说。 "它令人兴奋的是在实践中如此愉快地工作。"
"这里的大故事是我们现在有一个简单的工具,可以沉默绝大多数基因," Jonathan Weissman说,他也是麻省理工学院和霍华德休斯医学院的调查员的生物学教授。 "我们可以同时对多种基因进行此方法,没有任何DNA损坏,具有很大的同质性,并且以一种可以逆转的方式。它'是一种控制基因表达的重要工具。"
在经典的CRISPR-CAS9系统中,很难限制研究人员看到不同类型基因编辑器的机会的结果。
研究人员创造了一种微小的蛋白质机器,可以构建一个可以模仿自然DNA甲基化的表观遗传编辑器,这是通过加入甲基(CH3)组至DNA的表观遗传机制。由小RNA引导的机器可以将甲基转向股线上的特定斑点。然后甲基化基因"沉默,"或关闭,这是机器名称来自的地方。
这并不改变DNA链的序列,使研究人员使用除去甲基的酶来反转沉默效果。研究人员称这种方法Crispron。
研究人员发现,它们可以使用该开关开关来靶向人类基因组中的大多数基因。此外,它为基因本身以及控制基因表达的其他区域而不编码蛋白质。
此外,称为CpG岛的大型甲基化区域,被认为是DNA甲基化机制所必需的东西,也沉默于Crisproff。
该方法在诱导的多能干细胞中测试,其是可以在体内变成其他细胞类型的细胞。当研究人员在干细胞中沉默基因并诱导它们变成神经元时,可以看出该基因在90%的细胞中保持沉默。这揭示了细胞保留了由Cresproff系统制成的表观遗传修饰的记忆。
在另一项研究中,研究人员使用该技术沉默Tau蛋白,其可以在脑内形成丛集,导致内存损失,并且参与神经元中的阿尔茨海默病'疾病。有人看出,虽然不完全关闭,Crisproff可以用来转动Tau'表达下来。 "我们所表明的是,这是沉默Tau的可行策略,并防止蛋白质表达," Weissman说。 "此问题是,您如何将其交付给成年人?它真的足以影响Alzheimer'那些是大开放问题,尤其是后者。"
研究人员现在正在研究应用基因编辑技术的新方法。 "通过这种新的Crisproff技术,您可以[表达蛋白质]编写一个节目,' S记住并无限期地通过细胞进行,"吉尔伯特说。 "它改变了游戏,所以现在你和#39;重新编写通过细胞分裂通过的变化 - 在某些方面,我们可以学习创建一个更安全的CRISP-CAS9版本2.0。有效,可以做所有这些其他东西。"