验证对冠状病毒，MRNA可以做得更多

2021-06-06 23:52:16

（CNN）当去年11月出现最终第3阶段的数据显示辉瑞/比翁科技和现代的MRNA疫苗有效，Anthony Fauci博士没有言语。他向一名寻求他反应的记者发了笑脸。

这种令人惊讶的疗效在美国，以色列和其他地方进行了现实世界研究。 MRNA技术 - 为其速度和灵活性而不是预期，它将提供强烈的对传染病的强烈保护 - 即使是那些已经倡导的人也高兴地惊讶。

信使RNA或mRNA，平台可能是全球公众的新手，但它＆＃39;研究人员几十年来投注的技术。现在那些赌注正在偿还，而不仅仅是拒绝一年中杀死数百万的大流行。

这种方法导致对新病毒的显着安全和有效的疫苗也表现出对患有艾滋病毒的血液和患有婴儿和幼儿（如呼吸道合胞病毒（RSV）和Metapneumovirus的感染的承诺。它被测试为癌症的治疗，包括黑素瘤和脑肿瘤。它可能提供一种治疗自身免疫性疾病的新方法。和它＆＃39; S也被检查为对顽固条件（如镰状细胞疾病）的基因治疗可能的替代方案。

MRNA疫苗的故事可以追溯到20世纪90年代初期，当时宾夕法尼亚大学的匈牙利研究人员Katalin Kariko开始测试mRNA技术作为基因治疗的形式。这种想法是类似的科学家是否想要使用mRNA分子治疗疾病或预防疾病;向身体的细胞发送指令以制作特定的东西。

研究人员喜欢使用食谱比喻。身体＆＃39; s dna是食谱。 Messenger RNA是食谱的副本 - 一种快速消失的食谱。在遗传疾病的情况下，它可用于指示细胞制备蛋白质的健康拷贝。在mRNA疫苗的情况下，它曾经告诉细胞以使细胞显示出一种病毒，因此体内产生抗体和特殊免疫系统细胞。

Kariko多年来无法鼓励对这个想法感兴趣。但是在过去的15年左右，她与博士学位，她与宾夕法尼亚州的传染病专家博士合作。由于科学家开始关注由新的流感或冠状病毒引起的大流行病的威胁，他们认识到mRNA疫苗的承诺，以便迅速转向大流行疫苗。

＆＃34;如果您想使用传统方法制作新的流感疫苗，您必须隔离病毒，了解如何发展它，了解如何灭活它，并净化它。需要几个月。使用RNA，您只需要序列，＆＃34; Weissman告诉CNN。

＆＃34;当中国人发布SARS-COV-2病毒的顺序时，我们开始了第二天制作RNA的过程。几周后，我们用疫苗注射动物。＆＃34;

虽然它听起来很革命，但这个想法远远不到Weissman，Kariko和其他人。

＆＃34;在我的实验室中，我们一直在疫苗上工作多年。我们有五阶段1临床试验，我们在Covid击中之前开始，＆＃34;韦斯曼说，谁的工作与Kariko有助于导致辉瑞/ Biontech＆＃39; s冠状病毒疫苗。

＆＃34;因为流行病，他们被推迟了。该计划是明年完成它们。＆＃34;

这些实验疫苗中的两个目标流感，包括一个人曼希望是一个所谓的普通流感疫苗 - 一个人可以防止迅速突变的流感菌株，也许提供人群的人，单一射击，消除了需求新鲜免疫每种流感季节。

它们还在两种针对人类免疫缺陷病毒或艾滋病毒的疫苗上工作，导致艾滋病，以及一种预防生殖器疱疹的疫苗。

另一种可能的目标：呼吸道合胞病毒。 RSV感染了宝贝时代的大多数人，它可以将脆弱的婴儿放入新生儿重症监护室（NICU）。美国疾病控制和预防估计的估计估计100-500名儿童估计估计 - 但它损害了估计的14,000名成年人，主要是65岁以上。

＆＃34;它按2岁以上的人感染了每个人和＃34;在德克萨斯大学的奥斯汀，杰森麦克莱恩说，结构生物学家和罗伯特A. Welch椅子，在德克萨斯大学的奥斯汀进行了若干冠状病毒疫苗。

一个障碍将找到病毒的最佳版本。麦克洛兰专门从事目标病毒结构的正确构象，使人类免疫系统能够最佳认可和构建防御。

他说，Glaxosmithkline和Pfizer都在努力。 McLellan说，一种不同的常见感冒病毒称为人类孢球虫病毒，其可引起成人和儿童的肺炎，是疫苗的另一个潜在目标。

McLellan说，再次，正在进行的工作帮助冠状病毒疫苗的速度发展。在这种情况下，在原来的2003-2004重症急性呼吸综合征或SARS，病毒和中东呼吸道或MERS的工作帮助研究人员了解病毒外部发现的KNoblike结构的哪个版本，称为尖刺蛋白，用于制作疫苗。＆＃34;我们弄清楚了如何在2016年稳定Coronavirus Spikes，所以我们在Covid-19出现时，我们已经准备好了所有知识，＆＃34;麦克莱恩说。

其他潜在的疫苗包括疟疾，结核病和稀有病毒，如Nipah病毒，Weissman表示 - 所有MRNA技术都更为可能。由于各种原因，针对这些感染的有效疫苗已经被挑选了科学家。

Weissman＆＃39; L实验室现在正在研究一个通用的冠状病毒疫苗，这些疫苗将防止Covid-19，SARS，MERS，冠状病毒，导致普通冷和未来的菌株。

＆＃34;我们开始在春季春天的泛冠心病疫苗，＆＃34;韦斯曼说。＆＃34;在过去的20年里有三个冠状病毒流行病。会有更多。＆＃34;

和mRNA疫苗的工作很好。＆＃34;我们知道小鼠和猴子和兔子和猪和鸡，这是非常有效的，＆＃34;韦斯曼说。他说，辉瑞疫苗，产生抗体反应，这比从感染恢复的人中看到的＆＃39;

MRNA技术的另一个明显用途是对抗癌症。人体每天都抗击癌症，并使用mRNA可以帮助它更好。

不同的肿瘤细胞类型在外面具有各种可识别的结构，即免疫系统可以识别。＆＃34;你可以想象能够用细胞编码抗体的mRNA注射一个特异性靶向受体，＆＃34的抗体;麦克莱恩说。

Moderna - 一家专门开发mRNA技术的公司 - 正在研究个性化癌症疫苗。

＆＃34;我们识别患者患者癌症细胞上的突变，＆＃34;该公司在其网站上说。计算机算法预测20个最常见的突变。＆＃34;然后我们创建一种疫苗，其为每个突变编码并将它们加载到单个mRNA分子上，＆＃34;现代说。＆＃39;注射到患者中，以帮助协调对肿瘤的更好的免疫应答。

Biontech创始人Ugur Sahin和Ozlem Tareci也从一开始就患有癌症疫苗。该公司在人类试验中有八个潜在的癌症治疗方法。＆＃34;虽然我们相信我们的方法广泛适用于许多治疗领域，我们最先进的计划都集中在肿瘤学中，我们在17种肿瘤类型迄今为止患有超过250例患者，＆＃34;该公司在其网站上说。

目前的治疗是粗糙的，涉及捣乱误解的免疫反应的特定区域 - 可以将患者抑制自身免疫性疾病，如狼疮或类风湿性关节炎易受感染。

Biontech一直与学术研究人员合作，使用MRNA治疗遗传设计的小鼠，以发展类似于多发性硬化症的疾病 - 一种自身免疫性疾病，当免疫系统错误地攻击髓鞘时，一种脂肪覆盖神经细胞的脂肪覆盖。

在小鼠中，治疗似乎有助于阻止攻击，同时保持其余的免疫系统完整。

基因治疗背后的想法是用一个正常工作的缺陷基因取代缺陷的基因。尽管有数十年的工作，研究人员尚未成功，除了某些免疫缺陷和一些眼部疾病。

它＆＃39难以找到载体以将校正基因携带到细胞中而不会引起副作用，并以持续的方式。

MRNA方法承诺发出制作蛋白质健康版本的说明，特别是治疗镰状细胞病的特殊承诺。

在镰状细胞疾病中，红细胞采取折叠形状，可以堵塞微小的血管，引起疼痛和器官损伤。 Messenger RNA可用于改变前往骨髓的指示，其中进行了红细胞，告诉他们制造更健康的形状细胞。

＆＃34;现在我们可以瞄准那个细胞，希望是我们可以给人们注射RNA，它会靶向骨髓干细胞并修复疾病，＆＃34;韦斯曼说。

＆＃34;它＆＃39; s基因治疗没有半百万美元的价格标签，＆＃34;他加了。＆＃34;它应该只是一个IV注射，它＆＃39;＆＃34;

Weissman说，小鼠的测试显示了承诺 - 在猴子中测试方法的下一步。

2008年，一家公司叫夏尔药业开始为囊性纤维化发育mRNA治疗 - 一种致命的遗传疾病，由许多小突变中的任何一个叫做CFTR的基因引起的遗传疾病。

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