CRISPR基因编辑突破打开门以治疗广泛的疾病

Patrick Doherty一直非常活跃。他在西班牙徒步喜马拉雅山和徒步旅行。

但大约一年半前，他注意到他的手指和脚趾上的针和针。他的脚感冒了。然后他在他居住的爱尔兰郡的山上走上山丘上山丘的山丘开始气喘吁吁。

＆＃34;我注意到一些较大的山上爬上我有点喘不过气来，＆＃34; Doherty，65.＆＃34;所以我意识到了一些错误。＆＃34;

Doherty发现他有一个罕见但毁灭性的遗传性疾病 - 被称为Transthyretin淀粉样蛋白病 - 已杀死他的父亲。 Misshapen蛋白在他的身体中建立起来，摧毁了重要组织，如手中的神经和脚和他的心脏。

＆＃34;它＆＃39;可怕的预测，＆＃34; Doherty说。 ＆＃34;这是一种非常迅速恶化的条件。它＆＃39; s只是可怕的。＆＃34;

如此，当他发现医生正在测试一种尝试治疗淀粉样症状的新途径时，长视令人兴奋。该方法使用革命性的基因编辑技术称为CRISPR，这使得科学家们在DNA中进行非常精确的变化。

周六，研究人员报告了第一个数据，表明实验治疗工作，导致破坏性蛋白质的水平，在多晶＆＃39; s的身体和五个患者的身体中垂直垂直。

由于淀粉样蛋白患者，这也是淀粉样症状的患者，而且作为癌症的验证，即CRISPR可以用于治疗许多其他常见疾病。它＆＃39;使用创新技术的新方法。

＆＃34;这是患者的主要里程碑，＆＃34;伯克利加州大学的Jennifer Doudna表示，为她的工作分享了诺贝尔奖，帮助开发Crispr。

＆＃34;虽然这些是早期数据，但他们向我们展示了到目前为止，我们可以克服最大的挑战，以至于到目前为止在临床上应用CRISPR，这是能够全身递送它并将其送到正确的地方，＆＃34; Doudna说。

CRISPR已经证明有助于患有患有毁灭性血液疾病镰状细胞病和β的患者的患者。医生正试图用它来治疗癌症并恢复对被稀有遗传症蒙蔽的人的视觉。

但这些实验涉及将细胞从身体中取出，在实验室中编辑它们，并将其注入或将CRISPR注入需要固定的细胞中。

这项研究Doherty为医生直接将基因编辑注入患者并让它在右细胞中找到自己的方式。在这种情况下，肝脏中的肝脏和＃39; S细胞制成破坏性蛋白质。

＆＃34;这是Crisp-Cas9直接注射到血液中的第一个例子 - 换句话说，换句话说，我们将其作为到达＆＃39;远离注射部位的组织的方式非常特别用它来编辑疾病导致基因，＆＃34; John Leonard是Intellia Therapeutics的首席执行官，正在赞助这项研究。

医生注入了数十亿种显微镜结构，称为纳米粒子，将Crispr基因编辑的遗传指示携带进入伦敦的四名患者，在新西兰。纳米颗粒被其肝脏吸收，在那里他们释放了Crispr基因编辑的军队。 CRISPR编辑在肝脏中的靶基因中归还并切片，致残蛋白质的产生。

在几周内，蛋白质的水平导致疾病暴跌，特别是在接受更高剂量的志愿者中。研究人员在周围神经社会年会和一篇文章中发表在新英格兰医学杂志上。

＆＃34;它真的很令人兴奋，＆＃34; Julian Gillmore博士说，他在伦敦大学学院，皇家自由医院领导研究。

＆＃34;这有可能完全彻底改变这些患者在家庭中患有这种疾病的患者的结果。它＆＃39;摧毁了一些我一直在照顾的一些家庭。所以这是惊人的，＆＃34;吉列说。

患者必须遵循更长时间，更多的患者将需要治疗，以确保治疗＆＃39;安全性，并确定它的帮助，吉列的压力。但是，这种方法可以帮助那些被淀粉样症状的人遭受的是遗传的，这是一种疾病的更常见版本。

此外，有希望的结果可能开门，用于使用相同的方法治疗许多其他，更常见的疾病，其中将细胞从身体中取出或直接注射CRISPR＆＃39; T现实，包括心脏病，肌肉营养不良和脑阿尔茨海默氏症等疾病＆＃39; s。

＆＃34;这实际上是一个新的时代，我们认为我们可以开始考虑通过全身管理，＆＃34思考在身体中获得各种不同组织的基因编辑;伦纳德说。

＆＃34;这是将来作为药物的未来的美好的一天，＆＃34; 同意加利福尼亚大学伯克利遗传学遗传学教授的Fyodor Urnov。 ＆＃34;我们作为一个物种正在观看这个叫做这一令人瞩目的新节目：我们的基因编辑的未来。＆＃34; Doherty说他在治疗周期内开始感觉更好，并在此后几周继续改善。 ＆＃34;我绝对感觉更好，＆＃34; 他告诉NPR。 ＆＃34;我＆＃39;从我们家的楼上说话。 我爬楼梯站起床。 我会感到气喘吁吁。 我很激动。＆＃34;